Перед вами — иллюстрация безопасности и эффективности действия генной терапии на болезнь Ниманна-Пика. Конечно, пока на животных. Тем не менее, это смертельное заболевание, относящееся к лизосомным болезням накопления (в результате мутаций в лизосомах не работает фермент кислая лизосомальная сфингомиелиназа — ASM, отчего в клетках начинают накапливаться липиды). Введение специального аденовирусного вектора в мозг животных с моделью болезни (на этих снимках препаратов мозга звездочками показаны клетки, экспрессирующие мутанту человеческую ASM — hASM), показало эффективность и безопасность метода. Новая работа опубликована 21 августа в журнале Science Translational Medicine.
Credit: L. Samaranch et al., Science Translational Medicine (2019)
Читайте материалы нашего сайта в Facebook, ВКонтакте, Яндекс-Дзен, Одноклассниках и канале в Telegram, а также следите за новыми картинками дня в Instagram.
Перед вами — мозг мыши, страдающей генетическим нейродегенеративным заболеванием. болезнью Ниманна-Пика, тип С1, вызванное нарушениями липидного обмена. У людей заболевание типа С1 встречается у 1…
Перед вами — кора мозга мыши, страдающей генетическим нейродегенеративным заболеванием, болезнью Ниманна-Пика, тип С1, вызванное нарушениями липидного обмена. У людей заболевание типа С1 встречается у…
