Ученые из Университета Квинсленда нашли потенциальное лекарство, замедляющее потерю моторных нейронов при болезни Шарко. Она же – болезнь Лу Герига, она же – болезнь, которой страдает Стивен Хокинг, один из двух людей в мире, не умерших от бокового амиотрофического склероза (он же – болезнь моторных нейронов – как много имён у этой болезни!) в положенный срок. Молекула-кандидат предложена в статье в журнале PLOS ONE.
Этим потенциальным лекарством стало… масло. Точнее – тригептаноин, синтетический сложный эфир глицерина и трёх остатков гептановой (энантовой) кислоты. Его применяют в косметике – как кондиционер для кожи, как поверхностно активное вещество… Тем не менее, квинслендские неврологи решили давать это масло пациентам перорально. То есть – через рот.
На ранней стадии испытаний на генно-модифицированных мышах с мутантным геном SOD1G93A, связанным с БАС, еще до появления симптомов приём тригептаноина привел к снижению на треть потери моторных нейронов и отсрочил проблемы с конечностями и потерю веса, характерные для БАС.
На людях тригептаноин тоже применяется, однако фармакологи изучают его применение при заболевании, которое носит название синдром дефицита транспортера глюкозы 1 типа, которое приводит к детской эпилепсии. При клинических испытаниях на людях тригептаноин уже показал свою безопасность. Дело за малым — научиться диагностировать БАС у человека до начала симптомов.
Текст: Алексей Паевский
Triheptanoin Protects Motor Neurons and Delays the Onset of Motor Symptoms in a Mouse Model of Amyotrophic Lateral Sclerosis” by Tesfaye W. Tefera, Yide Wong, Mallory E. Barkl-Luke, Shyuan T. Ngo, Nicola K. Thomas, Tanya S. McDonald, Karin Borges in PLOS ONE. Published online August 26 2016 doi:10.1371/journal.pone.0161816
