Началось клиническое испытание российского препарата от спинальной мышечной атрофии

В ходе заседания Президиума Совета законодателей министр здравоохранения России Михаил Мурашко сообщил, что несколько детей в рамках клинических исследований получили отечественный препарат от спинальной мышечной атрофии (СМА), аналог зарубежного препарата «Золгенсма».  Информация о клиническом исследовании размещена на сайте компании BIOCAD.

«По спинальной мышечной атрофии уже наша с вами победа, что такие дети сегодня получают такое дорогостоящее лечение. На клиническое исследование вышел отечественный препарат — аналог «Золгенсмы». Сегодня уже несколько детей получили первые инъекции», — сказал Михаил Мурашко.

По информации компании, за время проведения клинического исследования препарата генной терапии, имеющего индекс ANB-004-1/BLUEBELL, будут оценены основные показатели безопасности и эффективности после однократного внутривенного введения различных доз препарата ANB-004 у пациентов, которые:

• Имеют установленный клинически и подтвержденный молекулярно-генетическим тестированием диагноз СМА 5q (гомозиготная делеция 7-го экзона гена SMN1 или гетерозиготная делеция 7 экзона + подтвержденная точечная мутация гена SMN1), наличие 2 копий гена SMN2 и возраст дебюта (появление первых симптомов заболевания) до 180 дней (6 месяцев) от рождения.
  
• Возраст до 240 дней (8 месяцев).

Напомним, что «Золгенсма» (Онасемноген абепарвовек) представляет собой геннотерапевтическое лечение – введение полноценного гена SMN1 при помощи аденоассоциированного вируса AAV9. Судя по всему, аналогичная технология работает и в препарате BIOCAD.

Текст: Алексей Паевский