Впервые в России пациентке с нарколепсией удалось добиться получения препарата для купирования симптомов нарколепсии за счет бюджета.
Credit: public domain
Нарколепсия – это тяжелое заболевание, которое проявляется приступами дневного сна, катаплексией (нарушение мышечного тонуса на фоне эмоций), сонными параличами и нарушением ночного сна. Основная гипотеза развития нарколепсии – гибель нейронов, вырабатывающих орексин (нейромедиатор, поддерживающий бодрствование). Нарколепсия требует постоянного лечения препаратами из группы психостимуляторов, типа модафинила или оксибата натрия. Оба препарата входят в перечень наркотических и психотропных веществ, запрещенных к обороту в России. При этом нарколепсия – не самое редкое заболевание. Частота ее встречаемости – от 0,03 до 0,16%. И это только диагностированные случаи.
Питолизант – это антагонист/обратный агонист Н3 гистаминовых рецепторов. Препарат увеличивает содержание гистамина в центральной нервной системе, тем самым способствуя поддержанию состояния бодрствования. Использование питолизанта для лечения нарколепсии было одобрено EMA в 2016 году и FDA в 2019 году, препарат уже показывает хорошую эффективность.
Питолизант не зарегистрирован в РФ, в связи с чем его закупку за счет бюджетных средств возможно получить только по жизненным показаниям через врачебный консилиум. Этого впервые удалось добиться молодой пациентке с нарколепсией, страдающей тяжелыми приступами дневного сна с самого детства. Французский препарат Вакикс (действующее вещество – питолизант) на сумму 454,6 тыс. руб. должны купить до 26 марта.
С точки зрения практикующего врача работать с людьми с нарколепсией очень тяжело. Первая сложность – люди недостаточно хорошо знают об этой проблеме. Детей с нарколепсией считают ленивыми, постоянно будят, а период от начала симптомов до установления диагноза часто превышает 10 лет. В некоторых случаях болезнь и вовсе не диагностируется. В США, например, время до установления диагноза составляет от 8 до 22 лет.
Следующий затрудняющий момент – терапия. Возможности лечения сильно ограничены, а медикаменты пациенты с нарколепсией вынуждены получать пожизненно. Положительный эффект может появиться от применения препаратов, повышающих уровень норадреналина (например, венлафаксин, дулоксетин, кломипрамин), но их действия зачастую недостаточно. На первый план в терапии выходят психостимуляторы, использование которых в нашей стране невозможно.
В связи с этим питолизант становится настоящей надеждой для людей с нарколепсией. Его эффективность сходна с другими психостимуляторами (модафинилом). При этом препарат не вызывает зависимости. Поэтому прецедент закупки питолизанта очень важен. Будем следить за дальнейшим развитием событий и надеяться на возможную дальнейшую регистрацию препарата.
Текст: Вадим Русскин
