В последние годы исследования в области генной и клеточной терапии болезни Паркинсона достигли значительных успехов. Две компании, принадлежащие Bayer, – AskBio и BlueRock Therapeutics – активно разрабатывают и уже тестируют на людях инновационные методы лечения, которые могут изменить подходы к борьбе с этим нейродегенеративным заболеванием. Помимо этого, стартовало еще одно диагностическое пилотное исследование, направленное на поиск ранних биомаркеров болезни Паркинсона в крови, которые позволят определять индивидуальные риски пациентов.
Credit: Neurosciencenews.com
В январе 2025 года компания AskBio, специализирующаяся на генной терапии, начала вторую фазу клинических испытаний своего препарата AB-1005. Этот препарат использует аденоассоциированный вирус серотипа 2 (AAV) для доставки генов человеческого нейротрофического фактора, полученного из глиальных клеток (GDNF), в нейроны мозга. Цель терапии – стимулировать регенерацию нейронов в области скорлупы (putamen), которые страдают при болезни Паркинсона. Первая фаза испытаний, запущенная в июне 2021 года, показала, что AB-1005 хорошо переносится пациентами и серьезных побочных эффектов выявлено не было.
BlueRock Therapeutics, другая дочерняя компания Bayer, объявила о запуске третьей фазы клинических испытаний в первой половине 2025 года. Терапия под названием «bemdaneprocel» основана на трансплантации дофамин-продуцирующих клеток, полученных из плюрипотентных стволовых клеток. Эти клетки должны остановить дегенерацию в черной субстанции (substantia nigra) и восстановить моторные функции у пациентов.
В 2021 году BlueRock Therapeutics начала первую фазу клинических испытаний терапии DA01, в рамках которой пациентам с болезнью Паркинсона трансплантировались дофамин-продуцирующие нейроны, полученные из человеческих эмбриональных стволовых клеток. Эти клетки вводили в полосатое тело мозга, чтобы заменить утраченные нейроны и остановить дегенеративный процесс. Первая фаза испытаний длилась 24 месяца, и серьезных побочных эффектов зафиксировано не было.
Одной из ключевых проблем болезни Паркинсона является поздняя диагностика. К моменту появления явных симптомов уже разрушено около 85% нейронов в черной субстанции. Чтобы решить эту проблему, фонд Майкла Дж. Фокса выделил 21 миллион долларов на пилотное исследование Chronos-PD, которое проводит компания Alkahest. Цель исследования – выявить ранние биомаркеры в крови, которые могут указывать на риск развития болезни Паркинсона за годы до появления симптомов. В исследовании будут использованы искусственный интеллект и интегративный анализ мультиомики для изучения более 100 миллионов образцов плазмы, собранных за 10 лет компанией Grifols. В исследовании примут участие 700 человек, половина из которых уже страдает болезнью Паркинсона.
Текст: Анна Хоружая
Читайте материалы нашего сайта во ВКонтакте, Яндекс-Дзен и канале в Telegram
Учёные из Имперского колледжа Лондона выяснили, что белок альфа-синуклеин, который до этого считался ранним маркёром болезни Паркинсона, оказывается, важен для нормальной работы мозга. Мобилизуя нужное…
Новый метод прижизненной идентификации активности нейронов, чем-то напоминающий светофор, создали нейробиологи из Национального института наук о связи здоровья и окружающей среды, входящего в Национальные институты…
Аксель Каренберг — историк медицины с мировым именем. Он — профессор истории медицины и медицинской этики Университета Кёльна. В 2016 году в рамках семинара FENS «История клинической…
Австралийские неврологи, программисты и инженеры во главе с командой из Университета RMI создала мобильное приложение, которое использует звуковые паттерны голоса человека для выявления болезни Паркинсона…
Во Всемирный день борьбы с болезнью Паркинсона в Музее Москвы прошел показ пластического спектакля-перформанса «К чему меня жизнь не готовила. Пункт 64. Паркинсон», рассказывающего с…
В European Journal of Neurology вышла статья, в которой ученые из Италии сообщают о способе улучшения моторных и немоторных проявлений болезни Паркинсона у мужчин. Credit:…
Илл: Laura Ferraiuolo, University of Sheffield Перед вами — ещё один снимок из числа победителей конкурса Picturing Parkinson’s, который проводится сообществом Parkinson’s UK. И снова…
Еще один повод начать бегать, если вы до сих пор в раздумьях или не можете себя мотивировать, нашли американские исследователи. Они выяснили, что пробежки повышают…
Совершенно новый метод диагностики болезни Паркинсона на ранней стадии предложили исследователи из Университета Манчестера. Вероятно, это можно будет делать по изменению… запаха кожи. Британцев натолкнула…
Болезнь Паркинсона может «зарождаться» в кишечнике. Новые подтверждения этому ученые из Каролинского института в Швеции и Университета Северной Каролины в США. Работа опубликована в журнале Nature…
Американские исследователи обнаружили наличие воспаления в крови пациентов с болезнью Паркинсона на самых ранних стадиях заболевания, что подтверждает теорию о том, что воспаление является основным…
Обычно в обыденном представлении болезнь Паркинсона – это в первую очередь тремор. Однако это не так. Для пациентов с болезнью Паркинсона часто характерно, например, «зависание»…
Исследователи из Института клеточной инженерии Университета Джонса Хопкинса опубликовали вчера в журнале Neuron, одном из топовых изданий в области нейробиологии, статью, в которой они экспериментально…
