Ученые Казанского государственного медицинского университета создали препарат на основе генно-модифицированных клеток крови пуповины. В перспективе он может быть использован для лечения нейродегенеративных заболеваний, в том числе бокового амиотрофического склероза, ишемического инсульта и нейротравмы. Исследования поддержаны грантом Российского научного фонда. Статья ученых опубликована в журнале Blood.
Поперечное сечение пуповины
Нейродегенеративные заболевания – это прогрессирующие болезни, связанные с постепенной гибелью нервных клеток. К ним относят, например, болезни Паркинсона и Альцгеймера и боковой амиотрофический склероз, которым страдал известный астрофизик Стивен Хокинг. Массовая гибель нейронов тоже происходит после ишемического инсульта (из-за недостаточного кровоснабжения) и нейротравмы. Пациенты, у которых диагностируются такие заболевания, получают лечение, направленное на устранение лишь симптомов болезни, но не ее последствий.
Сегодня наиболее перспективным вариантом решения проблемы ученые считают использование генно-клеточных технологий. Они заключаются в различной модификации стволовых клеток и встраивании в них искусственных молекул ДНК, которые кодируют белки, стимулирующие регенерацию мозга.
Ученые Казанского государственного медицинского университета совместно с коллегами из Научного центра неврологии и Научно-исследовательского центра эпидемиологии и микробиологии имени Н.Ф. Гамалеи создали генно-клеточный препарат и провели его доклинические испытания на грызунах и мини-свиньях.
Основу нового лекарства составили клетки крови пуповины. В них ученые внедрили измененные молекулы ДНК вирусов, несущие гены человека. В зоне дегенеративных изменений мозга генно-модифицированные клетки крови пуповины отвечают за активацию процессов, препятствующих гибели нейронов, и за восстановление их функций.
Чтобы проверить эффективность препарата, ученые провели его доклинические испытания на трех разных биологических моделях: бокового амиотрофического склероза у мышей, контузионной травмы спинного мозга у крыс и мини-свиней и ишемического инсульта у крыс. Выяснилось, что генно-модифицированные клетки крови пуповины могут успешно переходить из крови в мозг, достигать зоны поражения и активировать процессы регенерации. Так, при введении препарата мини-свинье с контузионной травмой спинного мозга ученые заметили, что парализованные до этого задние конечности животного начали двигаться.
«Необходимость разработки технологий получения генно-инженерных лекарственных препаратов обусловлена несколькими факторами. Во-первых, исследования в области генно-клеточных технологий для практической медицины за рубежом в большинстве случаев не доведены до промышленного производства. Во-вторых, законченные разработкой в этой области технологии и ноу-хау будут стоить чрезвычайно дорого. По нашим расчетам, в долгосрочной перспективе их стоимость будет значительно выше, чем затраты, которые необходимы сегодня для формирования и развития этого направления в России. Мы уже создали первый отечественный генно-клеточный препарат для лечения нейродегенеративных заболеваний и провели его испытания на животных. Это лекарственное средство показало высокую эффективность в сдерживании гибели нейронов при нейродегенеративных заболеваниях, ишемическом инсульте и нейротравме. Серьезных побочных эффектов выявлено не было», – подводит итог один из авторов работы, доктор медицинских наук, профессор, заведующий кафедрой медицинской биологии и генетики Казанского государственного медицинского университета Рустем Исламов.
Текст: РНФ
Для того, чтобы изучать ранние стадии нейроденегерации типа бокового амиотрофического склероза, необходимы модели: не людей же мучать. Чаще всего за науку страдают мыши. Здесь вы…
Учёные из Имперского колледжа Лондона выяснили, что белок альфа-синуклеин, который до этого считался ранним маркёром болезни Паркинсона, оказывается, важен для нормальной работы мозга. Мобилизуя нужное…
Исследователи из Университетов Калифорнии в Беркли, Дьюка и Северной Каролины продемонстрировали с помощью магнитно-резонансной томографии, что даже один футбольный сезон (речь, разумеется об американском футболе,…
Болезнь Альцгеймера, пожалуй, самое известное неврологическое заболевание. Сегодня – день информирования об этом недуге, и наш ресурс совместно с Центром экстрапирамидных заболеваний ФМБА России не…
О попытках ранней диагностики болезнь Альцгеймера говорят очень много: это нейродегенеративное заболевание уверенно лидирует в списке подобных недугов. Только вчера мы писали про нарушения памяти как средство…
Вышла в свет первая отечественная монография, посвященная тяжелому прогрессирующему нейродегенеративному заболеванию с аутосомно-доминантным типом наследования – болезни (хорее) Гентингтона. Авторами стали учёные из Научного центра неврологии, …
Исследователи из Научного центра неврологии и Института молекулярной генетики РАН изучили, насколько эффективной оказалась пересадка индуцированных плюрипотентных стволовых клеток (iPSC) при нейродегенеративных заболеваниях. Создав животные…