Мозжечок с признаками нейродегенеративной патологии, которая носит название болезни Ниманна-Пика. Здесь наблюдается тип C (NPC), причём, в конечной стадии заболевания. Это наследственный недуг, который имеет…
Перед вами — иллюстрация безопасности и эффективности действия генной терапии на болезнь Ниманна-Пика. Конечно, пока на животных. Тем не менее, это смертельное заболевание, относящееся к лизосомным…
