Компания BlueRock Therapeutics сообщила о завершении первого этапа клинического испытания собственной технологии борьбы с болезнью Паркинсона, основанной на введении пациентам предшественников дофаминергических нейронов, полученных из эмбриональных плюрипотентных стволовых клеток.
В испытании, спонсированном фармгигантом Bayer AG приняло участие 12 добровольцев, разделенных на две когорты, каждой из которых вводили препарат бемданепроцел (bemdaneprocel, BRT-DA01), который представлял из себя клетки-предшественники дофаминергических нейронов, полученные из плюрипотентных эмбриональных стволовых клеток. Одна когорта (семь человек) год назад получила высокую дозу препарата (2,7 миллиона клеток, введенных в скорлупу), другая – пять участников – низкую (0,9 миллиона).
Как отмечается, ни один из участников испытаний не сообщал о серьезных побочных эффектах. Наблюдение по специальному протоколу (Hauser Diary) показало, что у тех участников, которые получали большую дозу препаратов, время, когда они могли легко контролировать свои симптомы (в первую очередь – дискинезию) увеличилось на 2,16 часов в день, а время, когда симптомы ухудшались в сравнении с обычным состоянием, уменьшилось на 1,19 час в день. У пациентов с меньшей дозы облегчение симптомов тоже наблюдалось, хотя и не настолько выражено: улучшение состояния на 0,72 часа в сутки дольше, ухудшение – на 0,75 часов. Наблюдение над пациентами продолжится еще два года.
Второй этап испытаний начнется в первой половине 2024 года.
Текст: Алексей Паевский
